Un Fármaco Inusual Derivado de Una Criatura Marina para Tratar el Alzheimer
Una compañía farmacéutica anunció el pasado 1 de Mayo unos resultados moderadamente alentadores para su fármaco experimental de Alzheimer, una rara pero aún preliminar luz de esperanza en un campo que ha sido golpeado por continuos fracasos.
En teoría, un estudio realizado por una minúscula compañía no atraería mucha atención, pero los resultados revelados por Neurotrope BioScience han sido ansiosamente anticipados y compartidos debido a que su fármaco (derivado de una criatura marina arbórea y hermafrodita) adelanta un enfoque novedoso entre tantos estudios fallidos que apuntaban y apuntan en la misma dirección.
Aunque en ratones, una droga derivada de esta extraña criatura del mar mostró modestos resultados preliminares como posible tratamiento para el Alzheimer. Peter Bryant / UC Irvine
Las grandes compañías farmacéuticas han inyectado miles de millones de dólares en fármacos que se dirigen a las moléculas tóxicas amiloides y tau, durante mucho tiempo vistas como las causas de la enfermedad de Alzheimer.
En cambio, los neurotropos apuntaron a la causa inmediata del deterioro cognitivo: la destrucción de las sinapsis cerebrales y las neuronas, la base física de la memoria y el pensamiento.
Al preservar las neuronas y crear nuevas sinapsis, el equipo esperaba no sólo evitar la pérdida de memoria, sino tal vez incluso ayudar a recuperar el cerebro dañado, dijo el doctor Daniel Alkon, presidente de la compañía.
El ensayo clínico de fase 2 sugiere que podría estar en una pista prometedora. Aunque el objetivo principal de este estudio es probar la seguridad de los fármacos, éste también recopiló datos sobre el grado de éxito de los pacientes en una prueba estándar de cognición, llamada Batería de Deterioro Severo, que se utiliza en pacientes con demencia con déficits cognitivos tan graves que a menudo lucha por responder a preguntas tales como: “¿Cuál es tu nombre?”.
Un estudio particular
Neurotrope inscribió 147 pacientes con una edad promedio de 72 años y una enfermedad de Alzheimer en estadios de moderadamente severa a severa. Algunos abandonaron, por lo que al final, 33 sujetos recibieron una dosis alta de la droga (conocida como Bryostatin-1), administrada por vía intravenosa cada dos semanas; 38 recibió una dosis baja, también cada dos semanas; y 42 recibieron un placebo.
Los resultados de Neurotrope aun no han sido publicados en una revista científica ni presentados en una reunión médica, por lo que los expertos externos no han sido capaces de evaluar eso y otros detalles importantes.
El estudio fue inusual por incluir pacientes con enfermedad avanzada. La mayoría de las compañías farmacéuticas están probando compuestos en pacientes en etapas tempranas de la enfermedad de Alzheimer, antes de que sus cerebros hayan perdido muchas sinapsis.
También es infrecuente por concentrarse no en los niveles amiloides, sino en la pérdida de sinapsis.
Sin embargo, la pérdida de sinapsis está vinculada mucho más estrechamente a la gravedad de la demencia que las placas de amiloide, dijo Dean Hartley, director de iniciativas de la ciencia en la Asociación de Alzheimer.
¿De dónde proviene?
El enfoque de Neurotrope utiliza la bryostatin, derivada de una criatura similar al musgo llamada Bugula neritina.
En animales de laboratorio, Neurotrope encontró que su fármaco aumentaba las moléculas que estimulaban las sinapsis, llamadas proteína Cinasa C Epsilon.
Eso tiene dos efectos: protege a las neuronas de ser destruidas por moléculas amiloides y ayuda a preservar y crear sinapsis.
Bryostatin-1 revertió el daño cerebral en los ratones y mejoró el aprendizaje y la memoria. Curiosamente, esto sucedió incluso cuando los niveles de amiloide se mantuvieron altos, lo que sugiere que el compuesto preservó y creó suficientes sinapsis en el hipocampo (la región del cerebro que forma nuevos recuerdos) para restaurar la función cognitiva y permitir que las sinapsis mantengan su propio ataque amiloide.
Fuente: Begley, S. In small Alzheimer’s study, hints of modest benefit from unusual drug. STAT.
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